HÄMOPHILIE

Kinder mit Hämophilie: Therapien im Überblick

Erfahren Eltern, dass ihr Kind an Hämophilie erkrankt ist, wirft das zunächst natürlich jede Menge Fragen aus: Was bedeutet das für unser Kind? Wird es ein normales Leben führen können? Was heißt das für unser Familienleben?

Das Wichtigste vorweg: Es gibt heutzutage viele Möglichkeiten Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, gut zu behandeln. Das gilt ebenso für Kinder. Sie können ein aktives und weitgehend normales Leben führen.

Therapie - Überblick

Bluterkrankheit – Was ist zu tun?

Ganz gleich, ob groß oder klein: Im Blut von Hämophilie-Patienten gibt es eine geringere Menge eines Gerinnungsfaktors – oder dieser fehlt gänzlich. Deswegen ist das wichtigste Ziel einer Hämophilie-Therapie: Blutungen schnellstmöglich zu stoppen oder gar nicht erst entstehen zu lassen. Dazu wird den Patienten der fehlende Gerinnungsfaktor intravenös verabreicht, damit das Blut wieder normal gerinnen kann. 

Zum Beginn des Lebens spielt das noch eine geringe Rolle, denn als Neugeborene und Säuglinge neigen Hämophilie-Patienten kaum zu Blutungen. Dennoch sollten Eltern ihr Kind kurz nach der Geburt in einem Hämophilie-Zentrum vorstellen. Dort können ihnen Fachärzte Informationen zum Umgang mit der Krankheit mit auf den Weg geben und was im Notfall zu tun ist. Denn spätestens mit dem Krabbeln und Laufen lernen, sind Stürze mit blauen Flecken und kleinen Verletzungen vorprogrammiert – und damit das Risiko für Blutungen. Eltern sollte daher frühzeitig mit ihrem Hämophilie-Arzt über Therapiemöglichkeiten sprechen.

Was das Blut gerinnen lässt

Generell unterscheidet man zwei verschiedene Behandlungsprinzipien: Die Bedarfstherapie, auch On-Demand-Therapie genannt, und die Dauerbehandlung oder Prophylaxe. Erstere bedeutet, dass der fehlende Gerinnungsfaktor aus akutem Anlass gegeben wird, also beispielsweise vor einer Operation oder wenn sich das Kind verletzt hat. Diese Therapieform kommt vor allem bei leichter und mittelschwerer Hämophilie zum Einsatz. 

Bei einer schweren Hämophilie bietet es sich an, prophylaktisch zu behandeln und den Gerinnungsfaktor regelmäßig intravenös zu geben. Mit der Gabe dieses sogenannten Faktorpräparats lassen sich spontane Blutungen, die versteckt in den Gelenken auftreten und diese schädigen können, eindämmen oder sogar verhindern. Das verbessert die Lebensqualität der Patienten erheblich. 

Deswegen ist gerade im Kindes- und Jugendalter die Prophylaxe für Hämophilie-Ärzte die bevorzugte Therapievariante. Die Patienten bekommen in der Regel zwei- bis dreimal pro Woche ihr Faktorpräparat gespritzt. Wichtig ist dabei, dass die Hämophilie-Behandlung individuell abgestimmt ist: Alter, Gewicht und Blutungsneigung werden berücksichtigt, die individuellen Verläufe der Faktorkonzentration im Blut und auch die körperliche Aktivität des Patienten.

Seit 2018  haben Hämophilie-Patienten eine weitere, schonendere Behandlungsmöglichkeit: Die Therapie mit monoklonalen Antikörpern („Hemlibra®“ von Roche und Chugai). Die Vorteile: Das Präparat muss lediglich einmal wöchentlich verabreicht werden. Und es wird „nur“ unter die Haut und nicht in die Vene gespritzt. 
Seine Wirkweise unterscheidet sich von den üblichen Faktorpräparaten. Das Medikament ist ein sogenannter gentechnologisch hergestellter, humanisierter bispezifischer Antikörper‎. Dieser ersetzt nicht einfach den fehlenden Gerinnungsfaktor, sondern ahmt ihn in seiner Funktion nach. Hemlibra® kann bei Hämophilie A mit Hemmkörpern gegen den Gerinnungsfaktor VIII und bei schwerer Hämophilie A eingesetzt werden .

Selbst (be)handeln

Ein großer Vorteil ist, dass Patienten oder Angehörige die Therapie nach einer entsprechenden Schulung in einem Hämophilie-Zentrum weitgehend selbst in die Hand nehmen können. In Kombination mit einem abgestimmten Behandlungsplan des Arztes können Eltern ihrem Kind zunächst das Faktorpräparat ohne fremde Hilfe zu Hause injizieren. Bei Bedarf kann auch ambulantes Pflegepersonal die Gabe übernehmen. Diese Autonomie ist auch für die kleinen Patienten ein wichtiger Aspekt. Schließlich lernen sie meist ab dem Grundschulalter, sich das Medikament selbst zu spritzen. So werden sie Stück für Stück selbstständiger und damit auch unabhängiger von elterlicher Hilfe. Ein langfristiger Begleiter von Eltern und Kindern ist die Apotheke, welche die Versorgung mit Hämophilie-Präparaten sicherstellt (mehr dazu lesen Sie hier ).

Mit der passenden Therapie sind die meisten Aktivitäten für kleine Hämophilie-Patienten möglich. Zwar sollten Eltern informiert sein, wie man Verletzungen und Blutungen vorbeugt und was im Notfall zu beachten ist. Aber wichtig ist auch, dass Sie ihr Kind ermutigen, sich zu bewegen: Starke Muskeln sind für die körperliche Fitness wichtig und helfen auch dabei, die Gelenke zu unterstützen – und Stürze zu vermeiden.

Wussten Sie schon, dass 70 bis 80 Prozent ...

...aller spontanen Blutungen bei Hämophilie-Patienten die Gelenke und 10 bis 20 Prozent die Muskeln betreffen? Schmerzhafte Bewegungseinschränkungen und Schädigungen können die Folge sein. Blutungen, die Organe oder das Nervensystem betreffen, sind zwar selten, können aber schnell lebensbedrohlich werden.

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